فتوح طبية تنير شعلة أمل للأطفال المصابين بأمراض دم وراثية

فتوح طبية تنير شعلة أمل للأطفال المصابين بأمراض دم وراثية

قال طبيب بارز اليوم إن سلسلة من الفتوح الطبية السريرية سوف تحدث ثورة في علاج أمراض الدم الوراثية وتمدّ في العمر المتوقع للأطفال المصابين بأمراض فقر الدم المنجلي والتلاسيميا. ورجّح الدكتور ربيع حنا، أخصائي أمراض دم الأطفال والأورام وزراعة نخاع العظام في مستشفى كليفلاند كلينك بالولايات المتحدة، حدوث تغيّرات كبيرة في العلاج خلال السنوات الخمس أو العشر القادمة، تشمل تقدماً ملموساً في أساليب زراعة نخاع العظام والعلاجات الجينية والأدوية.

وقال د. حنا إن أساليب العلاج الأكثر شيوعاً في الوقت الراهن، والتي تشمل نقل الدم والأدوية، تعمل على تخفيف أعراض المرض وليست شافية، مشيراً إلى أن كثيراً من المرضى يموتون في سنّ صغيرة، وأضاف: "يبلغ متوسط العمر المتوقع للطفل المشخص بإصابة بمرض فقر الدم المنجلي 34 عاماً فقط، ما لم تُجرَ له عملية لزراعة نخاع العظام، لذلك علينا تقديم علاج شافٍ، وما من علاج متاح حالياً سوى زراعة نخاع العظام، وأفضل النتائج تأتي من نخاع يتبرع به أخ أو أخت".

وأوضح د. حنا أن السنوات القليلة الماضية شهدت خطوات واسعة في مجال زراعة الأعضاء، وذلك بالاعتماد على أفراد أسرة نصف مطابقين، كأم أو أب لدى أي منهم نصف جينات الطفل، معتبراً أن هذا يمنح المزيد من الأطفال فرصة الشفاء عبر استبدال نخاع عظام صحي بنخاع العظام المعيب الذي لديهم.

وستكون العلاجات الجديدة ذات أهمية خاصة للعديد من البلدان العربية، حيث معدلات الإصابة بمرض فقر الدم المنجلي والتلاسيميا أعلى منها في أوروبا أو أمريكا الشمالية. ويسبب هذان المرضان شذوذاً في الهيموغلوبين، وهو الجزء المسؤول عن نقل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء.

وقال أخصائي أمراض دم الأطفال وزراعة نخاع العظام في مستشفى كليفلاند كلينك، إن التلاسيما يحدث في بلدان الشرق الأوسط بمعدلات تفوق كثيراً معدلات الإصابة في الولايات المتحدة، مبيّناً في المقابل أن معدلات الإصابة بفقر الدم المنجلي أعلى قليلاً، لا سيما في المملكة العربية السعودية ودولة الإمارات، وأضاف: "واحد من كل 12 شخصاً في دولة الإمارات يُعدّ حاملاً للمورّثة (الجين) المسبب لمرض التلاسيميا".

وأكّد د. حنا أن التجارب على عمليات زراعة نخاع العظام الفردية Haplo-transplants لا تزال في طوريها الثاني والثالث، لاختبار مدى فعاليتها وآثارها الجانبية، لافتاً إلى أن كليفلاند كلينك لعبت دوراً في دراسة أولية تمّت باستخدام علاج كيميائي معدل للمساعدة في تجهيز المرضى لعمليات الزراعة.

من جهة أخرى، يتيح علاج جيني باستخدام حمض نووي تم تعديله عبر إدخال مورِّثة وظيفية لتحل محل الجينات المتحولة والمسببة لاضطراب الدم، احتمالات شفاء أكبر تتجاوز ما تتيحه زراعة نخاع العظام.

وجاءت نتائج الدراسات التي أجريت خلال الطور الأول من التجارب والتي تناولت هذه الناحية من العلاج الجيني للتلاسيميا "واعدة للغاية"، حسبما أكد د. حنا، وذلك بالرغم من كونها في أطوارها الأولى، مشيراً إلى أنها سوف تستغرق فترة من الوقت قبل أن تصبح متاحة للعلاج، وأضاف: "ثمّة أيضاً العديد من الأدوية التي تم تطويرها حديثاً لعلاج أمراض فقر الدم المنجلي والتلاسيميا، وتمّ إلى الآن اعتماد اثنين منها من قبل إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية، في حين ما زالت أخرى تنتظر الاعتماد، وهنا لا بدّ من الإشارة إلى أن هذه ليست أدوية شافية، ولكنها يمكن أن تخفف من حدّة المرض".

عن المجلة الطبية العربية

المجلة الطبية العربية هي ملحق طبي تخصصي يصدر عن مجلة الأعمال العربية. تعمل المجلة على تعزيز عالم النشر التخصصي العربي والمتوى الرقمي العربي. ترحب المجلة الطبية العربية مساهمات مؤسسات العلاقات العامة. لإرسال مساهماتكم يرجى الاتصال بنا.